国家儿童医学中心厚积薄发

2017年1月，国家儿童医学中心落户京沪两地，在北京以首都医科大学附属北京儿童医院为主体，在上海以复旦大学附属儿科医院、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心为联合主体。在此之前，3家主体单位就已陆续形成“既树高岭，又填洼地”的战略构想，并将规划付诸实践，为国家儿童医学中心的功能定位和职责任务勾画出了蓝图。如今，历经多年探索，国家儿童医学中心正是厚积薄发之时。

2021年12月29日，北京儿童医院门诊楼6层会诊中心。距离疑难罕见病多学科联合门诊出诊还有15分钟。

“下一步，是否有必要增设初筛环节，由各科秘书（专科主治医师担任）作初步判断。如患儿以神经系统症状为主，就先召集神经学科相关专家，形成小型MDT（多学科诊疗），仍不明确，再启动大型MDT。”

“同意，疑难罕见病虽累及多系统、多器官，但往往在某一专科症状表现非常明显。在小型MDT的基础上完善检查，可使诊断指向性更强、资源利用率更高。”

这场热烈探讨中，提议增设初筛环节的是国家儿童医学中心（北京）罕见病中心主任、北京儿童医院党委书记张国君。他表示：“在我国，30%以上的罕见病患者需要5至10位医生诊治才能确诊。MDT优势明显，但大型MDT有时过于兴师动众，因此需要优化会诊机制。”

疑难罕见病诊断的惯常路径是，患儿出现多重症状后，在专科间逐一排查，最终由某一专科的医师向门诊部提出会诊申请。自2021年2月罕见病中心成立以来，该院新增一条诊断路径：患儿家属可自行前往位于门诊楼1层的疑难罕见病咨询台，主动提出会诊申请。如此一来，从门诊直接进入会诊模式，诊断周期显著缩短。

下午1时，疑难罕见病多学科联合门诊准时出诊。张国君告诉记者，“最多时，1名患儿同时面对来自不同专科的22位专家。”

“女，7岁，主诉左下肢肿痛22天；4岁时突发肥胖、斜视……”进入病例汇报环节，复杂的病情分析和晦涩的专业术语在各科专家之间传递。与此同时，张国君有意识地引导专科秘书对各科诊断意见作归纳和总结。

罕见病中心成立至今，病例确诊率达85%。对于尚未获得明确诊断的病例，将在全院发布，等待“揭榜”。“鼓励有胆识、有作为的中青年医生来‘认领’这些疑难病例。他们的背后是具有多年临床经验的技术骨干和学科带头人，是基于大量临床病例的丰富学科资源；同时，将部分病例纳入科研课题，跟踪诊疗过程，寻求药物方案，并建立罕见病信息库。”张国君说。

罕见病中心是国家儿童医学中心兼具医疗、教学、科研、预防、管理多项职能的集中体现。国家儿童医学中心（北京）主任、北京儿童医院院长倪鑫表示，作为国家儿童医学中心，北京儿童医院承担着我国儿科疑难危重症的诊断与治疗、高层次医学人才培养、儿科临床研究转化、全国儿童主要疾病登记、相关流行病学监测等重任。“北京儿童医院联合全国儿科共同开展和筹划了一系列工作，如建立中国儿童临床常规检验指标参考区间、‘十三五’重大新药创制国家科技重大专项、国家儿童肿瘤监测中心、中国儿童健康扶贫计划等。”

“高岭”不是“孤峰”

2017年1月22日，原国家卫生计生委发布《“十三五”国家医学中心及国家区域医疗中心设置规划》，明确国家医学中心的主体医院为国内一流的医院，能在全国医疗领域发挥示范和引领作用。

“所谓树‘高岭’，绝不是‘孤峰’。”倪鑫认为，在加强自身内涵建设的同时，还要具备辐射能力，推动构建国家、省、市、县四级儿童医疗卫生服务体系，促进儿科优质医疗资源均衡分布。

如何让不同地区的儿童得到同质化的医疗服务？会同国家儿童区域医疗中心，带动提升我国儿童医疗及预防保健服务水平，是国家儿童医学中心的破题思路。

2017年11月，北京儿童医院托管河南省儿童医院，实现专家、管理“双下沉”，助力其在中原地区人口大省创建我国首个国家儿童区域医疗中心，以扶持基层医疗卫生机构儿科建设。从统计数据来看，同2014年相比，河南省儿童医院2019年门急诊量上浮比例高达79.3%；同2016年相比，河南省2020年前往北京儿童医院就诊的门诊和住院患儿数分别下降63.1%和51.3%，基本实现“大病不出省”。

2017年12月，上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心托管海南省三亚市妇女儿童医院，初步建立琼南地区分子遗传诊断中心及新生儿疾病筛查中心、听力诊治中心、先心病诊治中心、先天性畸形诊治中心、脑瘫康复中心等临床专科中心。2020年，该院又与福建省政府签订合作共建区域医疗中心（福建省儿童医院）协议。

复旦大学附属儿科医院积极对接国家区域医疗中心建设和长三角一体化发展国家战略，“一体两翼多中心”布局持续优化：托管的福建省厦门市儿童医院（厦门分院）获批国家区域医疗中心试点项目，基本达到三级甲等儿童专科医院标准；海南省儿童医院（海南分院）着力打造高水平标志性儿童医疗中心，已完成三级儿童医院学科体系建设；安徽省儿童医院（安徽分院）国家区域医疗中心建设项目稳步推进，获国家发展改革委、国家卫生健康委认可；江苏省启东市妇幼保健院（启东分院）开诊1周年，成为江苏省首家纳入三级医院管理的县级妇幼保健院。

推进区域儿科诊疗水平同质化，使国家儿童医学中心更聚焦于儿科疑难危重症的诊断与治疗，从而引领全国儿科医学技术发展。国家儿童医学中心（上海）主任、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心院长江忠仪介绍，近年来，该院三四级手术占比逐年上升，疾病难度指数（CMI）高达1.28；此外，成功开展多项国内领先的高难度医疗技术，如CAR-T细胞治疗例数已突破200例。

“错位”允许“重叠”

为加强统筹协调，形成合力，在复旦大学附属儿科医院的积极推动下，国家儿童医学中心建立主任联席会议工作机制，成立联合办公室，定期召开由3家主体单位的院长和相关职能部门负责人参加的主任联席工作会议，共同商讨和促进国家儿童医学中心发展。自2017年以来，3家主体单位已先后召开 9次国家儿童医学中心主任联席工作会议，在多个领域达成共识。

截至目前，每家主体单位平均组建5个亚专科联盟，每个亚专科联盟由数十家成员单位组成。以复旦大学附属儿科医院为例，该院完成新生儿、肾脏、临床遗传、消化4个亚专科联盟的组建工作，并建立“中国极早产儿/极低出生体重儿队列”“中国儿童遗传性肾脏病数据库”，形成儿童遗传病基因检测、胃镜适应证等多个专病诊治临床共识，成功举办“上海国际新生儿医学论坛”“2019年临床遗传学高峰论坛”等高水平学术会议。同时，该院携手北京儿童医院和上海儿童医学中心共同完成呼吸、血液肿瘤等8个亚专科联盟的组建工作。

“亚专科联盟充分发挥优势学科在医疗服务中的引领作用，积极搭建覆盖全国的专科疾病诊疗、学术交流、人员培训和成果转化平台，深入开展前瞻性多中心临床研究，推广成熟适宜技术和新技术。”国家儿童医学中心（上海）主任、复旦大学附属儿科医院院长黄国英说。

“国家儿童医学中心所组建的亚专科联盟，无论是3家主体单位分别牵头组建，还是联合组建，均坚持优势互补、错位发展的原则，共同促进我国儿科重大疾病救治能力的提升。”江忠仪说，3家主体单位错位当中允许重叠，无排他性，鼓励引领性。

责任编辑：牛淋淋